苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
《新英格兰医学杂志》重磅发表基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷治疗初治IDH1突变AML患者的全球AGILE III期研究数据
与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®是首个证实了与阿扎胞苷联用可提高初治IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）的靶向疗法，为该类患者的一线治疗带来重大进展。
Horticulture Research：苹果花青苷的合成调控与miR172有关
近日，中国农业科学院郑州果树研究所苹果种质改良团队和新西兰植物与食品研究所（PFR）合作，解析了miR172负调控苹果花青苷的合成机制， 为miRNAs在苹果园艺性状改良上的应用提供了有价值的参考。相关研究成果发表在《园艺研究（Horticulture Research）》上。花青苷是除了叶绿素之外最重要的一种植物可见色素，赋予水果颜
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
吉利德CD47单抗magrolimab+阿扎胞苷5项联合治疗研究遭美国FDA部分临床暂停!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。此次部分临床暂停，是因为研究中报告的疑似意外严重不良反应（SUSAR）在治疗组之间明显不平衡。
Science：临床前研究表明口服4'-氟尿苷可强效抑制SARS-CoV-2和其他呼吸道RNA病毒
在一项新的研究中，来自美国佐治亚州立大学、埃默里大学和得克萨斯生物医学研究所的研究人员报道，在细胞培养、人体类器官和不同的动物模型中，一种新的候选核糖核苷类似物---4'-氟尿苷（4'-fluorouridine, 4'-FlU，也称为EIDD-2749）---每天口服一次对SARS-CoV-2、RSV和其他呼吸道RNA病毒具有强大的抗病毒活性。
油菜素内酯和光照调控果实花色苷领域取得新进展
西北农林科技大学葡萄酒学院惠竹梅教授团队在期刊Critical Reviews in Food Science and Nutrition在线发表了题为“Emerging roles of brassinosteroids and light in anthocyanin biosynthesis and ripeness of cl
非编码RNA调控仿刺参肠道再生和皂苷合成研究获进展
非编码RNA中的miRNA和tRNA在基因表达调控中扮演重要角色，然而在棘皮动物中相关研究较缺乏。中国科学院海洋研究所研究员李富花课题组通过多组学数据整合分析，揭示了棘皮动物miRNA和tRNA基因的组织结构特点、进化历史和表达调控机制，以及它们在海参肠道再生和皂苷合成等生物学过程中的重要作用。相关研究成果分别发表在Genomics和
欧盟批准Aspaveli：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，疗效优于C5抑制剂!
Aspaveli(pegcetacoplan)疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
JAMA：基于肌苷的抗氧化剂疗法或许并不能减缓帕金森疾病患者的疾病进展！
来自麻省总医院等机构的科学家们就通过研究推翻了此前的一种观点，即提高大脑中天然抗氧化剂尿酸盐的水平或会减缓帕金森疾病的进展，这项临床研究的严谨性以及一些新型的调查方法被认为会改善未来临床试验的前景，从而就阐明了疾病修饰疗法改善帕金森疾病患者的益处。