小核酸药物：一种靶向Nanog的GMO-PMO嵌合体抑制小鼠肿瘤生长
磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸，因为其核糖环被吗啉环取代，而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。
2023-06-06
Cancer Cell：肿瘤单核细胞含量可预测食管癌患者对免疫化疗的疗效
在一项新的研究中，来自英国路德维希癌症研究所等研究机构的研究人员发现，肿瘤中存在相对较多的免疫细胞---称为单核细胞---与食管癌患者接受化疗和免疫疗法联合治疗（统称免疫化疗）后获得更好的预后有关。相
2023-07-15
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
2023-05-25
《柳叶刀·健康长寿》：睡眠不足会降低运动锻炼对认知的益处
研究团队对英国8958名50岁及以上人群进行了为期10年的认知功能研究，调查了睡眠和运动锻炼习惯的不同组合如何随着时间的推移影响人们的认知功能。结果显示，随着年龄的增长，有规律的运动锻炼可以防止认知能
2023-07-10
Nature子刊：删除多余干扰素受体基因，可部分挽救唐氏综合征小鼠表型
研究团队指出，由于研究对象是小鼠，所以将结果外推到人类时应保持谨慎，仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。
2023-06-07
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征
2023-07-11
Neurology：科学家识别出用于对多发性硬化症进行早期诊断的新型生物标志物
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究首次阐明，通过额外地测量眼睛中视网膜层的厚度就能显著改善对多发性硬化症的诊断。
2023-07-20
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素，肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预，将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示，肥胖的糖尿病人如果进行A
2023-06-08
Sci: 柠檬苦素对缺血性急性肾损伤具有保护作用
在几小时或几天内发生的急性肾损伤(AKI)的特征是肾功能的突然丧失。AKI是一种常见但难治的临床综合征，具有较高的发病率和死亡率。
2023-07-12