Oncotarget：小分子阻断癌症扩散的大作用
2018年2月1日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，研究者们发现一类调控基因表达的小分子或许对于保护机体避免癌症的发生具有关键的作用。作者在人源肺癌细胞中发现低剂量的microRNA，miR-125a-5p，伴随着高水平的蛋白质TIMP-1的表达，而后者在晚期肺癌患者中十分常见。相反地，当研究者们下调了这些癌细胞中TIMP-1分子的表达，肿瘤细胞增殖的速率明显下井，而细胞死亡的几率则明显上升。
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞因子药物如CD122、CD25特异的IL2衍生物、IL10等也会有重要进展。CAR-T药物进入主流、抗炎
拓展小分子发现 阿斯利康达成药物开发新合作
近日，专注于小分子发现的生物技术公司X-Chem 宣布，进一步扩大与阿斯利康（AstraZeneca）关于全球药物发现项目的合作。新协议的重点是合成和交付阿斯利康的定制库，以及DEX平台的转让，允许阿斯利康对DNA编码文库进行筛选。这是自2012年以来，阿斯利康与X-Chem之间的第三份协议，通过既往的合作，双方已经在多个药物发现计划和适应症中发现许可转让的新型小分子。根据协议的条款，X-Chem
小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批
Science：小分子TRPC5抑制剂有望治疗进展性肾病
2017年12月17日/生物谷BIOON/---不论是由肥胖、高血压、糖尿病还是由罕见的基因突变引起的进展性肾病（progressive kidney disease）经常都具有相同的结果：负责过滤血液的肾细胞受到破坏。在一项新的研究这中，来自美国布罗德研究所、布莱根妇女医院和哈佛医学院的研究人员描述了一种阻止这些至关重要的肾细胞死亡的新方法。通过研究多种肾病动物模型，他们发现了一种能够阻止这些过
研究揭示α-微管蛋白乙酰化修饰调控神经元轴突分支的分子机制
近日，中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所鲍岚研究组的最新研究成果，以α-Tubulin Acetylation Restricts Axon Overbranching by Dampening Microtubule Plus-End Dynamics in Neurons为题，在线发表在Cerebral Cortex上。该研究揭示α-微管蛋白（α-tubulin
这12家公司正在推进靶向RNA的小分子药物
至今，几乎我们所服用的每一种药物目的都是改变蛋白质的活性。一度，发明可以靶向RNA的小分子药物被认为是违反药物研发教条的事情。但在今年9月，纽约科学院（NYAS）召开了首届靶向RNA的小分子专题会议，《Nature Reviews Drug Discovery》也对这一趋势做了报道（详细阅读：深度长文：靶向RNA，新领域已准备迎接爆发）。靶向RNA的小分子药物研发正在进入主流。早期研究
科学家解读关键蛋白促进癌症进展的分子机理
2017年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究院的研究人员通过研究发现了SHARPIN蛋白的新角色，除了作为“线性泛素链装配复合物”（LUBAC）中三个蛋白中的其中一个之外，SHARPIN还能够调节名为PRMT5的表观遗传总开关，PRMT5能够控制和黑色素瘤相关的多个蛋白，LUBAC能够调节NFκB和其它炎性分子的表达。图片
小分子DMD 药物上市申请遭拒
【药源解析】：今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物 ataluren（商品名 Translarna）的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年 9 月专家组以 10：1 拒绝支持 ataluren 上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知
小分子牵动科企“联姻”
2800万元。10月12日下午，一个小分子的技术使用权转让吸引了数十家媒体的注意力。这个小分子名叫“L-丙氨酸”，正是它牵动中国科学院微生物研究所与浙江瀚叶股份有限公司“联姻”。当天，微生物所与瀚叶股份签署了L-丙氨酸菌种专利技术转让协议，共同成立了中科瀚叶生物医药联合实验室。未来几年，双方将携手实现L-丙氨酸生产技术规模化生产，并共建“产—学—研”合作研究体系，致力于生物医药领域新产