全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Commun：新研究揭示小胶质细胞在维护大脑健康中起着关键作用
研究人员使用先进的模型进一步验证了转录因子 BHLHE40 和 BHLHE41在控制免疫细胞反应中发挥的关键作用，为治疗干预提供了潜在靶点。点。”
2024-03-26
Nat Commun：一种特殊的分子疗法或有望治疗人类小细胞肺癌
本文研究结果强调了6TdG分子的免疫增强和癌症转移减少的效应，并采用了一系列互补的体外和体内小细胞肺癌临床前模型来为小细胞肺癌的治疗提供一种潜在有效的手段。
2024-03-19
STTT：Sirtuin-3(SIRT3)小分子激活剂2-APQC通过调节线粒体稳态减轻心肌肥大和纤维化
本研究通过结构筛选发现了一种新的靶向SIRT3激活剂2APQC，并验证了2-APQC在体内外改善心力衰竭方面的显著效果。
2024-06-17
Nature：科学家揭示人类小细胞肺癌药物治疗反应背后的奥秘
本文研究揭示了在治疗下人类小细胞肺癌的基因组进化的关键过程，并识别出了共同的祖先或能作为癌症复发时克隆多样性的来源，揭示了与癌症对化疗敏感和耐受相关的中央基因组模式。
2024-03-16
利用减肥激素GLP-1递送阻断NMDA受体的小分子到大脑中，可显著达到减肥效果
这种新药在细胞层面上的惊人之处在于，它将 GLP-1 和阻断 NMDA 受体的小分子结合在一起。它利用 GLP-1 作为特洛伊木马，将这些小分子专门偷运到影响食欲控制的神经元中。
2024-05-27
Signal Transduct Target Ther：在胆汁和血清样本中发现的外泌体环状RNA可作为胆管癌临床管理的一种新的诊断和预后工具
本研究建立了基于血清和胆汁液活检的外泌体环状rna特征，创建了一种识别和监测胆管癌(CCA)复发的新系统。所提出的circRN可能有助于CCA和CCA相关梗阻性黄疸的诊断。
2024-05-18
「小甜水」的危害能直达肺部？超21万人11.6年跟踪随访：每天饮用≥500 mL含人工甜味剂饮会增加慢性呼吸疾病风险
尽管含糖饮料和人工甜味饮料口感诱人，但过量饮用会对肺部健康造成不利影响，增加罹患哮喘或COPD的风险。
2024-07-26