华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
npj Precis Onc:新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发?
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者,这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20
Nat Commun:特殊的RNA片段或许是癌症中基因表达的关键调节子和潜在的治疗性靶点
研究解决了RNA和癌症生物学中一个长期存在的问题,如今我们揭示了特殊的tRNA片段是如何产生的,以及其在细胞压力和癌症中如何发挥着重要作用,这或许就为后期开发新型诊断和治疗性应用提供了新的机会。
2024-12-25
Science:郑科/林明焰/郭雪江/谭跃球团队系统绘制精子发生中的RNA结合蛋白景观
该研究为与精子发生和男性不育相关的RNA结合蛋白提供了全面和丰富的资源,并证明了非结构域元件在调控RNA和精子发生中的功能意义。
2024-09-03
Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。
2024-04-28
Cell Research:王耿团队发现并鉴定首个哺乳动物RNA转运通道——ANT2
该研究成功鉴定出线粒体RNA跨膜转运的关键内膜通道蛋白,揭示了mt-dsRNA导出的调控机制。
2024-06-03