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Nat Aging:揭示RNA剪接缺陷诱发人类阿尔兹海默病的分子机制

来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型小鼠模型,相比此前模型而言其或能更能模拟出人类的阿尔兹海默病,相关研究或有望帮助揭示诱发阿尔兹海默病的发病机制。

2022-10-18

Nature子刊:彭隽敏团队揭示RNA剪接缺陷导致阿尔茨海默症的新机制

这一RNA剪接错误和β-淀粉样蛋白聚集的交叉小鼠模型,比之前的动物模型更接近人类阿尔茨海默症,将有助于未来对阿尔茨海默病的研究。

2022-10-18

注射人工合成的RNA病毒,用来治疗癌症,解决溶瘤病毒的局限性

预计将在2023年年中向 FDA 提交 IND 申请。后者编码优化的塞尼卡谷病毒(SVV),用于治疗小细胞肺癌、前列腺癌,以及其他神经内分泌癌症,将在 ONCR-021 之后提交 IND 申请。

2022-10-12

Science子刊:科学家发现一种新型RNA作用靶点和工具来帮助抵御人类过早衰老

来自阿布杜拉国王科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型的RNA靶点和工具来抵御机体的过早衰老。

2022-10-20

Clin Cancer Res & JCO:一种新型的基于RNA的疗法或有望治疗对靶向药物耐受的人类肾脏癌症

来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现,HIF2α蛋白或许是肾癌发生的主要驱动子,传统认为肾癌是无法被治愈的。

2022-10-17

Nature子刊:科学家提出优化环状RNA翻译水平新策略

该研究通过多种优化,将‍circRNA‍翻译表达的蛋白产量提升了数百倍,证实了工程化‍circRNA‍可以在体内拥有与线性‍mRNA‍相似的强度表达蛋白,并且表达更稳定、翻译时间持久。

2022-09-27

J Exp Clin Cancer Res: 长非编码RNA NEAT1介导的RPRD1B稳定性促进胃癌c-jun/c-Fos/SREBP1轴的脂肪酸代谢和淋巴结转移

胃癌是全球第四大常见癌症,也是第二大癌症相关死亡原因。作为导致癌症相关死亡的罪魁祸首,转移是我们与癌症这一威胁生命的疾病作斗争的终极挑战。

2022-10-18

反义RNA降脂疗法!PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症:将LDL-C显著降低62.3%!

阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可,该药每月皮下注射一次,旨在降低肝脏中PCSK9的生成。

2022-09-27

Nucleic Acids Research:发表新型RNA精准编辑系统

REWIRE提供了一种无需借助gRNA的单一人源蛋白组分RNA单碱基平台,其精确定位、低脱靶效应的特点为生命科学领域的研究带来更多可能。

2022-09-02

FDA解除Sarepta公司新一代反义RNA疗法的临床暂停

今年6月,FDA叫停了该项临床,原因是B阶段的一名患者经历了严重的低镁血症不良事件。

2022-09-08