NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗,旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
研究揭示昆虫蛋白硒源改善蛋鸡生产更安全有效
饲粮添加硒元素不仅可缓解蛋鸡应激反应,还能促进富硒鸡蛋生产、改善人体健康。目前常用的硒源有亚硒酸钠、纳米硒、蛋氨酸硒、酵母硒等,为进一步提高富硒鸡蛋的安全性,急需开发优质硒源。近日,中国农业科学院饲料研究所单胃动物饲料创新团队通过生产性能、蛋品质、硒沉积率、血液抗氧化与免疫功能、肠道形态学、输卵管健康等指标,全面比较了黄粉虫硒源与传统
有效杀伤肿瘤细胞,对健康细胞无害
CAR-T细胞治疗肿瘤的一个主要挑战是其难以精准区分肿瘤和健康组织,尤其是在几乎不存在肿瘤特异性抗原的实体瘤中。CEACAM5基因产物——癌胚抗原(CEA)是结直肠癌的一个有吸引力的靶点,因为它在几乎所有结直肠癌中高表达,在大多数健康成人组织中表达有限。然而,高活性的CEA靶向实验性疗法被报道是有毒副作用的,会导致严重的结肠炎,因为CEA在正常的肠道上皮细胞
NEJM:新研究揭示一些抗病毒药物和抗体对奥密克戎BA.2亚变体仍然有效
在一项新的研究中,来自日本国立传染病研究所、日本国立国际医疗研究中心、东京大学和美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员发现抗病毒药物瑞德西韦(remdesivir)、莫那比拉韦(molnupiravir)和辉瑞公司Paxlovid药片中的活性成分奈玛特韦(nirmatrelvir)在实验室测试中对SARS-CoV-2(引起COVID-19的冠状病毒)的Omicron BA.2亚变体仍然有效。
Nature子刊:北京大学胡家志团队开发出更为安全的Cas9变体Cas9TX
CRISPR-Cas 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具,在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性,CRISPR-Cas 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常,这些副产物严重威胁了基因组的稳定性,并与癌症的发生相关,因此成为CRISPR-Cas应用的一大障碍。2021年10月,一名淋巴瘤患者在接受 A
国产口服抗新冠病毒药物VV116公布3项I期临床数据:重复给药一天两次,均可维持有效抗病毒浓度
VV116在健康受试者中表现出令人满意的安全性、耐受性和药代动力学性质,口服吸收迅速。
Nature:何大一团队发现,获批的bebtelovimab单抗对奥密克戎各亚型有效
哥伦比亚大学何大一团队在 Nature 发表了题为:Antibody evasion properties of SARS-CoV-2 Omicron sublineages 的研究论文。研究团队使用19种单克隆抗体进行实验室实验后发现,只有最近获批的bebtelovimab单抗可以中和奥密克戎(Omicron)的全部三种亚型。这些发现为最近一项分析的部分成
Nature:奥密克戎的三种亚变体削弱了新冠疫苗和抗体治疗的有效性
在一项新的研究中,来自美国哥伦比亚大学和中国香港大学的研究人员发现目前只有一种授权的抗体疗法对所有三种奥密克戎(Omicron)亚变体保持活性。他们还揭示新冠mRNA疫苗对这三种Omicron亚变体的有效性都有所下降。
Cell封面:我国学者揭示局部热疗是一种安全减肥方式,通过激活白色脂肪棕色化实现抗肥胖
肥胖是是糖尿病、高血压、高血脂、脂肪肝、心血管疾病和某些癌症等疾病的重大风险因素,严重危害人类健康。米色脂肪(Beige fat)是一类新发现的脂肪,其静息时表现出白色脂肪的特质,而在寒冷或β肾上腺素能受体激动剂等激活的情况下,具有棕色化潜力,促进产热和能量消耗,改善机体糖脂代谢,显示出巨大的可塑性。成年人肩胛骨附近也分布有米色脂肪,因此是防治肥胖与代谢性疾