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诺华STAMP抑制剂Scemblix长期随访结果:疗效&安全性继续优于Bosulif(博舒替尼)!

随访96周,Scemblix治疗组与Bosulif治疗组相比主要分子学反应率(MMR)提高了一倍以上(37.6% vs 15.8%),因不良事件导致的停药率低3倍以上(7.7% vs 26.3%)

2022-06-13

BMS口服TYK2抑制剂deucravacitinib显示长期疗效和良好安全性!

如果获得批准,deucravacitinib将成为第一个被批准的选择性变构酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂。

2022-05-14

两年研究数据证实:deucravacitinib治疗中重度斑块状银屑病兼具持久的疗效与一致的安全性

deucravacitinib有潜力成为中重度斑块状银屑病的口服治疗新选择,本次研究结果为此再添力证!

2022-05-12

VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效、特异性和安全性

RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制,它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对,对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用,包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。

2022-04-22

JCO:COAST(开放、II期、多中心研究):Durvalumab单独或与Oleclumab或Monalizumab联合用于不可切除的III期NSCLC患者的疗效及安全性评估

COAST是一项关于Durvalumab单独或与抗CD73单克隆抗体oleclumab或抗NKG2A单克隆抗体monalizumab联合作为巩固治疗的II期研究。

2022-04-28

NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效

近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗,旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。

2022-02-21

安斯泰来公布AT845:在晚发型庞贝病成人患者中,安全性和耐受良好!

AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法,直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。

2022-02-15

溃疡结肠炎(UC)新药!百时美口服S1P受体调节剂Zeposia:长期治疗具有持续疗效和良好安全性!

Zeposia是美国和欧盟批准的第一个治疗UC的口服S1P受体调节剂。

2022-02-18

炎症肠病(IBD)新药!真实世界数据显示:Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全,不影响疗效!

Entyvio(安吉优,维得利珠单抗)已在中国批准上市,治疗溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)。

2022-02-25