Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
2012-11-18
Lancet & Nature：胚胎干细胞有助于治疗失明
4年前，美国威斯康星大学的詹姆斯·汤姆逊从人的胚胎干细胞中分离出了干细胞。干细胞是一种未充分分化、尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界将其称为“万用细胞”。这表明，人体内衰竭或受损的身体组织都能被修复，疾病也因此能得以治疗。有鉴于此，以干细胞治疗为基础的再生医疗技术慢慢开始进入大众视野并为大众所熟知。
2012-11-18
Nat Gene：揭示引发早期失明的关键基因
近日，来自费城儿童医院都研究机构的研究者发现了一种新的基因，该基因可以促使常见的先天性利伯氏黑蒙（LCA）-一种非常罕见，极具破坏力的早期失明。新的LCA基因名为NMNAT1，发现该基因对于将来治疗失明患者无疑是一大惊喜。相关研究成果刊登在国际著名杂志Nature Genetics上。 LCA是一种遗传性的视网膜退行性疾病，在婴儿期便开始发病时的婴儿的视力下降。
2012-11-18
