Nature子刊：新型AAV变体，可穿越血脑屏障，还可实现重复给药
该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统，并且具有重复给药的潜力。
O药+化疗一线治疗晚期尿路上皮癌III期研究达OS和PFS双重主要终点
7月11日，百时美施贵宝（BMS）宣布，III期CheckMate-901临床试验的子研究（sub-study）在最终分析中达到了盲态独立中心审阅委员会（BICR）评估的总生存期（OS）和无进展生存期
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
礼来阿尔茨海默病药物减缓认知能力下降效果创新高，市值突破4000亿美元，成为纯药企第一
礼来公司表示，大多数ARIA病例是轻度至中度的，并通过适当的管理得到解决或稳定。严重ARIA的发生率为1.6%。
IPSOS研究支持免疫单药一线治疗更广阔的应用
IPSOS研究是多年来首个证实免疫治疗用于不适合含铂双药化疗患者，可改善生存和生活质量的随机对照临床研究，这也能让临床医生们在用药时更加心中有数，不再因为患者的特殊状况裹足不前。当然了，具体情况具体分
《柳叶刀》子刊：常用降糖药护心大比拼！超28万人数据显示，SGLT2抑制剂和GLP-1受体激动剂降低主要不良心血管事件效果更好
这项对比四个常用二线降糖药的研究发现，在降低MACE的风险上，新一代降糖药SGLT2抑制剂和GLP-1受体激动剂比经典降糖药DPP-4抑制剂和磺酰脲类药物更具优势，它们的心血管获益可作为指导2型糖尿病
Cell：大型中性氨基酸对大脑发育至关重要
在一项新的研究中，奥地利科学技术研究所的Gaia Novarino教授及其团队发现，一组氨基酸在大脑发育的某些阶段发挥着关键作用。让神经元缺乏这些氨基酸导致了出生后的严重影响。
mRNA癌症疫苗+K药即将启动III期临床
6月5日，Moderna/默沙东联合公布了其共同开发的癌症疫苗mRNA-4157（V940）与Keytruda（帕博利珠单抗）联用作为高危黑色素瘤（III/IV 期）患者辅助疗法的IIb期KEYNOT
Nature子刊：最强减肥药替尔泊肽具有刺激胰岛素分泌的独特活性
这项研究表明，替尔泊肽是一种真正的双重受体激动剂，而不仅仅是一种超级GLP-1受体激动剂，这也验证了使用具有多重受体活性的单分子作为治疗代谢性疾病药物的巨大潜力。
SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良