Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
GEN Biotechnol:科学家识别出与侵袭性乳腺癌相关的新型基因网络
这项研究中,研究人员分析了三种主要的乳腺癌亚型,尤其强调了最具侵袭性的基底样亚型,他们发现,相比更为普遍的管腔A亚型和管腔B亚型,基因-基因之间的互作网络在侵袭性基底样乳腺癌亚型中有很大不同。
2024-05-13
Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界:17个新基因与健康和衰老的深远影响
随着年龄的增长,人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations),这些突变会导致不同组织中克隆的扩展,特别是在血液中,形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。
2024-05-22
中国医学科学院研究者们揭示了PDE4B在驱动内皮-间质转化和肺动脉高压中起关键作用
该研究结果强烈提示PDE4B是治疗PH的一个新的治疗靶点,因此,pde4b在人类PH中的特异性抑制值得进一步研究。
2024-04-17
铁死亡之父最新Cell论文:这种稀有脂肪酸是铁死亡关键驱动因素
这些发现揭示了PC-PUFA2在控制线粒体稳态和不同情况下的铁死亡中的关键作用,并解释了游离脂肪酸对铁死亡的调控机制。PC-PUFA2可能作为调控铁死亡的诊断和治疗靶点。
2024-03-05
基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。
2024-06-04
世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法
研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。
2024-05-11