Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术，实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统，结合数据分析和工程化改造方法，成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术，首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
Cancer Res：靶向儿茶酚- O -甲基转移酶诱导线粒体功能障碍并提高胶质瘤放疗疗效
本研究确定了COMT在维持线粒体稳态中的新作用，并提供了临床前证据，表明COMT抑制可能是通过一种新的免疫机制增强胶质瘤RT的一种有希望的方法。
2024-08-27
JCO Global Oncol：科学家在中国卵巢癌患者中识别出可靶向作用的特殊突变体RAD51D
本文研究揭示了中国卵巢癌患者的遗传蓝图，同时研究人员在患者机体中识别出了一种富集的RAD51D突变体，这或许就能作为卵巢癌管理的重要参考并能提供一种潜在的治疗性靶点。
2024-09-03
Sci Transl Med：新型策略或能通过靶向作用白血病干细胞来抵御人类急性髓性白血病
本文研究结果强调了NCOA4介导的铁死亡在维持LSC静息和功能方面的重要角色，并表明，靶向作用这一通路或许能作为AML患者有效的治疗性策略。
2024-08-04
Nature Medicine：基因解码脂肪肝的双重亚型，精准预测与个性化干预的新希望
在该大规模的遗传学研究中，研究人员通过对已知和新发现的MASLD相关遗传位点进行分析，构建了两个独立的pPRS。
2024-12-14
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Nature：促进早期大脑健康生长的基因也可促进成年时的胶质母细胞瘤产生
这一发现验证了一种广泛持有的理论，即肿瘤劫持了基因生长程序，导致成年时期生长失控，并可能为从源头治疗胶质母细胞瘤提供一条新的途径。
2025-01-29
Cell：杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜
该研究系统性阐明了错配修复（MMR）基因在亨廷顿病病理中的核心作用，首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率，直接导致神经元的脆弱性。
2025-02-14
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25