Cell：靶向基因Brd4有望治疗脆性X染色体综合征
图片来自Rockefeller University。2017年11月5日/生物谷BIOON/---在作为智力障碍和自闭症的主要遗传形式的脆性X染色体综合征（Fragile X Syndrome）中，单个缺陷基因的影响通过一系列的化学通路加以传递，从而改变脑细胞之间的信号。它是一种复杂的疾病，但是在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员发现在动物模型中，抑制一种调节蛋白可改变导致这种疾病的
基因靶向药物或有望减缓帕金森疾病的进展
2017年10月27日 讯 /生物谷BIOON/ --在过去10年里，作为一名专门从事帕金森疾病研究的医生，我（原文笔者）常常会被很多患者问道帕金森疾病是否能被彻底治愈，我常常会很乐观地回答这个问题，但实际上在帕金森疾病的临床试验中有一连串的失败案例。然而，最近有研究人员通过研究鉴别出了和帕金森疾病相关的基因，这或许就为后期我们开发帕金森疾病新型疗法提供了新的希望；理解这些基因发生错误诱发帕金森疾
Cell子刊：我国科学家成功利用CRISPR/Cas9靶向CCR5基因产生HIV抵抗力
图片来自WikiCommons, AJC12017年8月7日/生物谷BIOON/---一小部分人携带着基因CCR5（该基因编码一种在免疫细胞表面上发现的受体）纯合突变，这种纯合突变抑制HIV侵入这些免疫细胞。如今，在一项新的研究中，为了模拟这种天然抵抗力，来自中国疾病预防控制中心、北京大学、解放军307医院、军事医学科学院和广州军区广州总医院的研究人员在人胎儿肝脏造血干/祖细胞（hematopoi
Mol Cell：CRISPR靶向序列文库增强这种基因编辑方法的力量
图片来自Advanced Analytical Technologies。2017年7月23日/生物谷BIOON/---作为一种在生物学中比较流行的基因编辑技术，CRISPR如今比以前任何时候都要更强大。在一项新的研究中，英国研究人员构建出一种能够被用来引导CRISPR-Cas9复合体史无前例地精准地切割DNA的CRISPR靶向序列文库。除了其他的优势之外，这种新的工具极大地增加了CRISPR“切
常兴教授：利用靶向性胞嘧啶脱氨酶进行基因编辑
6月9日，由生物谷主办的2017（第四届）基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会将持续两天，邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破，大会期间设有主题讨论环节，针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。当天会议上午，来自中科院上海生命科学
利用靶向KRAS突变基因的外泌体治疗胰腺癌
KRAS蛋白晶体结构，图片来自Thomas Splettstoesser/Wikipedia。2017年6月8日/生物谷BIOON/---外泌体（exosome）是所有细胞释放出的病毒大小的颗粒。它们天然地存在于血液中。根据来自美国德州大学MD安德森癌症中心的一项新的研究，对外泌体进行基因操纵可能提供一种新的胰腺癌治疗方法。相关研究结果于2017年6月7日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“
靶向抑制两种酶，导致癌症的基因突变得以控制！
德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的一项研究已经表现出治愈 RAS 基因突变导致的耐药性癌症的希望。临床前研究结合了靶向针对抑制剂 polyADP 核糖聚合酶（PARP）和丝裂原活化蛋白激酶（MEK）的治疗。研究结果本周在科学转化医学杂志上发表。RAS 基因突变在胰腺癌中超过 90%，在结肠直肠癌和肺癌中分别占 50% 和 30%，是许多其他类型肿瘤的重要部分。不幸的是，这些癌症通常抵抗传统的治疗
《细胞研究》:上海生科院等设计出高效精确基因靶向整合的新策略
5月19日，《细胞研究》期刊在线发表了题为《运用CRISPR/Cas9 技术实现以同源臂介导的末端接合为基础的靶向整合》的研究论文，该研究由中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组、基因编辑平台施霖宇团队与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作完成。该研究设计了一种以同源臂介导的末端接合（Homology-Mediated End Joining， HMEJ）
Sci Adv：特殊腺病毒亚型或有望帮助开发治疗多种疾病的靶向基因疗法
2017年5月14日 讯 /生物谷BIOON/ --为了进行复制，病毒似乎已经非常擅长利用人类细胞来制造病毒蛋白了，这也就是为何科学家们一直会利用病毒来将有用的基因运输到人类细胞中来帮助缺失重要蛋白或酶类的患者进行疾病治疗的原因了。近日来自斯克利普斯研究所的研究人员通过研究揭开了一种关键的结构细节，或有望让病毒作为一种更好的工具帮助科学家们开发治疗多种人类疾病的新型疗法。图片摘自：Vijay Re
【Nature重磅】CRISPR再立功，华人科学家首次特异性靶向癌症融合基因
2017年5月2日--昨天，匹兹堡大学医学院研究人员在Nature子刊《Nature Biotechnology》在线发表了一项新的研究结果，表明使用CRISPR基因组编辑技术可以有效地靶向致癌“融合基因”，减小肿瘤大小并改善了侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的生存期。