渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nature Communications：长链非编码RNA Malat1保护骨质疏松和骨转移
本研究发现Malat1是一种抑制骨质疏松和骨转移的lncRNA，在rankl触发的破骨细胞发生过程中下调。
2024-03-30
【日程公布】第六届上海国际癌症大会暨第五届中德双边论坛暨中国抗癌协会肿瘤转移专业委员会年会，200余位顶尖大咖出席，欢迎参会！
“第六届上海国际癌症大会暨第五届中德双边论坛暨中国抗癌协会肿瘤转移专业委员会年会”将于2024年6月14-16日在上海召开。
2024-06-05
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
Cancer Biol Med：新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法
研究结果表明，DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗，从而就能潜在适用于其它的癌症类型。
2024-05-11
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Cancer Discov：科学家有望利用现有药物来抑制乳腺癌患者癌症骨转移的发生
本文研究结果表明，共同靶向作用免疫抑制性粒细胞和功能失常的T细胞或许是一种有望抑制骨转移发生的新型治疗性策略。
2024-04-14