Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature子刊：张华凤/高平/孙林冲揭示线粒体定位的MBD2c蛋白促进mtDNA转录和化疗耐药
该研究首次发现甲基结合蛋白MBD2c可以定位至线粒体基质并与线粒体基因组中的NCR结合，并与SIRT3/TFAM形成三元复合物促进mtDNA转录和线粒体呼吸代谢，从而增强乳腺癌细胞对顺铂的化疗耐药。
2024-12-06
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
浙江大学张进团队解析iPSC-NK细胞分化中转录因子的重要作用，为合成免疫细胞奠定基础
该研究为进一步改造iPSC以获得具有增强功能的合成免疫细胞提供了蓝图，证明了可以通过引入与另一种类型的免疫细胞相关的关键因子来增强一种新型合成免疫细胞的功能多样性。
2024-12-09
Cell Rep：刘行/姚雪彪/王志凯合作揭示细胞更新转录调控新机制
该研究发现了书签标识因子FOXA1在细胞有丝分裂期过程中DNA结合模式转变的磷酸化调控机制，以及FOXA1转录凝聚体的形成与功能发挥的分子基础。
2024-09-22
四川大学综述：癌症治疗的明日之星——AKT，肿瘤治疗广谱靶点
从全球研发来看，AKT抑制剂潜力巨大且赛道不拥挤。据智慧芽数据库统计，全球AKT抑制剂在研项目有55款，其中近50%（27款）处于临床前阶段，进入临床Ⅲ期的仅有6款。
2024-08-30
