Nat Genet：科学家在“黑暗基因组”中发现能显著改善癌症T细胞疗法疗效的主要调节子
来自杜克大学等机构的科学家们成功将CRISPR技术应用于人类免疫细胞基因功能的高通量筛选中，并发现基因组中的单一主要调节子或能被用来重编程T细胞中数千个基因网络，并能够能大大增强对癌细胞的杀伤能力。
2023-11-23
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Nat Commun | 陈雪梅团队揭示了NAD+帽子修饰参与基因表达调控的新机制
本研究证明，AbTir在细菌体内具有功能——在大肠杆菌中诱导表达AbTir蛋白可抑制细胞生长，显著降低游离NAD+和NAD-RNA的水平。
2024-03-18
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Journal of Hepatology: TRIB3-TRIM8复合体通过调节HNF4α稳定性推动非酒精性脂肪肝进展
研究者确定P-26 T3H2是TRIB3-HNF4α相互作用的有效抑制剂，代表了通过稳定HNF4α来开发靶向治疗非酒精性脂肪肝的理想策略。
2024-02-18
研究揭示孤独症儿童肠道菌群的调节作用
胃肠道（GI）症状是孤独症谱系障碍（ASD）常见的并发症状之一，包括便秘、腹泻、腹胀和腹痛等，可加重ASD症状，并与各种异常行为、免疫失调和代谢功能障碍相关。
2023-12-25
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26