打开APP

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Cell:新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13

在这项新的研究中,研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术,在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。

2024-07-26

Nature Communications: SOXC是成人骨量的关键调节因子

来自费城儿童医院的研究者们揭示了SOXC是成人骨量的关键调节因子。

2024-04-12

Pain:科学家识别出调节机体疼痛的关键大脑区域的新型靶点

本文研究结果表明,干预大脑伏隔核中MEF2C调节的机制或许就足以破坏机体慢性疼痛状态的维持,从而就为开发治疗机体神经性疼痛的新型疗法提供潜在的路径和见解。

2024-07-18

Nature子刊:IRE 1α通过调节谷胱甘肽合成决定铁死亡敏感性

本研究的发现揭示了内质网驻留和UPR传感器蛋白IRE1α与铁死亡调节之间的未知联系,而不依赖于UPR的激活和IRE1α的典型下游效应器XBP1。

2024-05-26

调节性T细胞或能增强小鼠模型机体中的组织愈合过程

本文研究提供了利用Tregs作为基于细胞的再生医学疗法强大潜力的证据,相关研究数据有望帮助开发出促进机体组织愈合的新型创新性疗法策略。

2024-09-25

Nature:科学家发现一种能调节机体脊髓损伤后疤痕形成的特殊通路

本文研究中,研究人员提出了一种旁分泌信号通路,其中能表达同源配体前啡肽的邻近细胞群或能通过释放κ-阿片样物质来刺激脑脊液接触神经元并抑制室管膜的增殖。

2024-10-02

Nat Metab :ACLY在棕色脂肪组织中调节产热与代谢应激的新机制

新研究揭示了ATP-柠檬酸裂解酶(ACLY)通过缓解代谢应激,维持棕色脂肪组织产热功能的关键作用。

2024-11-18

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

膳食纤维可以调节肠道细菌对色氨酸的使用,从而促进肠道健康

这项新研究指出当我们摄入大量膳食纤维时,肠道细菌会帮助将色氨酸转化为健康物质。但如果我们没有摄入足够的纤维,色氨酸就会被肠道细菌转化为有害化合物。

2024-07-02