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Genome Med:大规模遗传学研究有望识别出通过调节血液代谢产物从而降低机体心血管疾病风险的特殊靶点

本文研究中,研究人员提出了新的基因靶点或能作为开发新型药物的候选者,从而有望通过调节血液中致动脉粥样硬化代谢产物的水平来帮助降低机体心血管疾病事件的风险。

2024-11-20

Cancer Cell:张泽民院士团队通过跨组织单细胞多组学揭示具有独特免疫调节作用的肌成纤维细胞亚型

该研究全面探讨了在不同组织和疾病背景下成纤维细胞的表型和分布特征,并揭示了不同肌成纤维细胞在免疫调控中的独特作用。

2024-09-21

《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

Sci Adv丨吴允昆/郑清炳等解析不同噬菌体蛋白调节细菌DSR2抗噬菌体防御系统NADase活性的机制

本研究基于多结构与功能比较分析,破译了DSR2组装、TTP介导DSR2激活及DSAD1介导DSR2抑制的详细分子机制,提出了DSR2 NADase活性调控的模型。

2024-08-06

Aging Cell:识别出与人类骨质疏松症发生的新基因

本文研究结果表明,成骨细胞的细胞衰老或在年龄相关的骨质疏松症发生中扮演着关键角色,而且成骨细胞特异性诱导的Men1敲除的小鼠或能作为一种潜在的模型来帮助开发治疗年龄相关骨质疏松症的新型疗法。

2024-07-08

Nat Commun:肝脏ACOX1调节循环脂质水平,通过脂肪重塑促进代谢健康

本研究发现肝脏过氧化物酶体β-氧化是代谢稳态的重要调节因子,通过激活GPR120信号,限制内源性ω-3 VLCFAs的循环水平,从而影响脂肪组织的能量消耗和代谢功能。

2024-06-04

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Nature:揭示卵巢老化的基因密码:稀有变异与癌症风险的双重关联

该研究首次系统性地研究了罕见蛋白编码基因变异对卵巢老化的影响,扩展了我们对卵巢老化遗传机制的理解。

2024-09-21

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02