ProfiLER-02研究深度剖析晚期肿瘤广泛基因检测的真实价值
研究结果揭示了一个复杂且发人深省的图景：更广泛的检测确实发现了更多“纸面上”的治疗建议，也让稍多一些患者最终用上了对应的靶向疗法。
2025-04-10
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Mol Cell：涂镇波等揭示转座元件衍生基因在肿瘤中的关键作用机制
本研究阐明了POGK通过其KRAB结构域与转录抑制因子TRIM28结合，形成转录抑制复合物，从而抑制小核糖体亚基RPS16和RPS29的基因转录。
2024-11-25
Cell Rep Med ： 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略
该研究报道了一种基于腺相关病毒（AAV）的胸膜间皮瘤基因治疗新策略，并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。
2024-10-08
Nature Medicine：基因解码脂肪肝的双重亚型，精准预测与个性化干预的新希望
在该大规模的遗传学研究中，研究人员通过对已知和新发现的MASLD相关遗传位点进行分析，构建了两个独立的pPRS。
2024-12-14
Nature Methods：肿瘤进化的空间图谱：CalicoST算法揭示癌症克隆的基因组与空间演化
CalicoST算法的核心优势在于其能够从SRT数据中精确推断等位基因特异性拷贝数变异（allele-specific CNAs）。
2024-11-23