HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Alzheimers Dement：科学家发现了16个新型的阿尔兹海默病易感基因
本文研究揭示了16个新型的阿尔兹海默病易感基因位点，同时研究人员倡议后期进行更多的研究，并对多种队列人群进行基于全基因组测序的关联分析研究。
2025-03-12
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
黄三文院士团队最新Nature论文，敲除两个基因，让番茄更甜，且不影响产量
该研究表明，只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26，就能让番茄更甜，同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。
2024-11-24
基因编辑新突破！Cell：AI算法解锁精神疾病遗传密码，精准定位“书中的错乱章节”
这个名为复杂结构变异自动重建算法（ARC-SV）的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。
2024-10-26
Nat Commun：核酸结合蛋白SFPQ通过促进组蛋白H1表达抑制EB病毒裂解再激活
eb病毒(EBV)采用潜伏期和裂解性再激活的两阶段生命周期，感染全球95%以上的成年人。尽管它在EBV持续性和肿瘤发生中起着核心作用，但关于EBV潜伏期是如何维持的仍不清楚。
2024-06-11
Nature：科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制
本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。
2024-02-23
Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术，实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统，结合数据分析和工程化改造方法，成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术，首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
Cell Metab：定期清除高度表达p21的细胞不仅让小鼠延长寿命，而且活得更健康
每月一次的治疗不仅显著延长了小鼠的最长寿命，让它们活到了43个月，相当于人类的130岁，而且还延长了它们的平均寿命。这意味着接受治疗的小鼠活得更久且更健康。
2024-08-29
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29