Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Nat Commun：CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率
文研究表明，靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能，从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。
2025-02-25
《自然》子刊：“童年阴影”将抑郁风险刻进基因！哈佛团队发现，DNA甲基化是连接童年逆境与抑郁症的桥梁
基于人体血液的表观基因组DNA甲基化数据、童年经历和抑郁状态等数据，找到了70个胞嘧啶-鸟嘌呤二核苷酸（CpGs）位点，并发现它们可以解释逆境与抑郁症状之间10-73%的相关性。
2024-12-09
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Cell：科学家识别出与乳腺癌和卵巢癌发生相关的数千种新型基因突变
研究者表示，这项研究结果表明，乳腺癌和卵巢癌的遗传风险并不是一个简单的“是”或“否”的情况，而是存在于基于遗传改变如何影响蛋白质功能的范围内。
2024-10-04
科学家首次发现，CAR会插入并抑制抑癌基因TP53表达，或驱动继发T细胞淋巴瘤
虽然Mailankody团队只报道了一个病例的分析数据，但是它为插入突变是CAR-T细胞治疗后继发T细胞淋巴瘤的诱因，提供了支撑。
2025-02-08
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
靶向作用一种特殊基因或有望治疗人类乙肝、丙肝和丁肝
来自澳大利亚悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用一种特殊基因或有望治疗上述三种类型的人类肝炎，而且对感染肝脏的病毒进行的早期研究或许有望取得非常有希望的发现。
2024-11-13
生物谷专访PHCbi｜开拓细胞基因治疗崭新篇章，首款创新仪器闪耀登场
LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析，填补了市场空白，为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。
2024-08-23
Cell Death Dis：科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官，有望揭示ACE2的关键角色和作用
本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。
2025-02-26