刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Cell：傅天民团队报道DdmDE系统清除质粒的分子机制
本研究提供了对DdmDE系统作为一种DNA引导的DNA靶向抗质粒防御系统的全面理解。这些发现不仅丰富了我们对细菌防御机制的认识，也为未来在合成生物学中开发新工具提供了新的可能性。
2024-08-27
Nature子刊：北京大学张莹团队等揭示早期肿瘤编辑机制及其在肿瘤免疫治疗中的潜在应用
该研究提示，通过靶向性地表观遗传调控提升肿瘤中关键先天免疫途径的活性有潜力促进肿瘤由“冷”转“热”，为提升抗肿瘤免疫力及开发高效免疫治疗新策略提供了新思路。
2024-08-24
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Nature子刊：李斯文/顾月清团队开发双特异性纳米系统，靶向激活骨髓中的NK细胞，治疗血液系统恶性肿瘤并防止复发
该研究开发的骨髓靶向纳米系统CSF@E-Hn，能够靶向骨髓，将肿瘤细胞和NK细胞聚集在一起，进而激活NK细胞以特异性靶向和消除骨髓中的肿瘤细胞。
2024-07-31
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30