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潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

Nature:中加科学家联手发现一种新型抗CRISPR蛋白抑制CRISPR-Cas系统活性的机制

在这项新的研究中,这些作者首先利用生物信息学发现了一种名为 AcrIF25 的新型抗 CRISPR 蛋白。体内实验表明AcrIF25 能显著抑制铜绿假单胞菌 I-F 型CRISPR-Cas系统的活性。

2024-07-16

JAMA:识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变

研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录,结果发现,大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。

2024-11-10

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

谷氨酸棒杆菌全基因组规模筛选新型功能元件方面获进展

本研究作为生物铸造厂的应用场景之一,提供了新型功能元件筛选的系统策略。

2024-11-22

MedComm:特殊基因的突变或能通过调节糖酵解通路来破坏T细胞的分化

这项研究强调了代谢灵活性在免疫细胞功能中的重要性,并表明,恢复糖酵解的活性或能增强DOCK8突变个体机体的免疫反应。

2024-10-19

Immunity:表观遗传学研究揭示“跳跃基因”或能支持组织中免疫细胞的功能

本文研究结果扩大了科学家们对免疫组织驻留机制的理解,并在揭示器官特异性的免疫干预机制上迈出了重要的一步。

2024-08-13

Nature | 细胞核定位如何影响果蝇翅膀发育中的基因表达

该研究揭示了细胞核定位和局部代谢活动对组蛋白乙酰化状态的调控机制。这一发现对理解基因表达调控和细胞命运决定具有重要意义

2024-06-14

Acta Pharm Sin B:基于精确纳米系统的药物递送和协同治疗三阴性乳腺癌

本研究结果通过联合筛选的方法证实了恩杂鲁胺和MK-8776在ar2o3 - tnbc中的协同抗肿瘤作用。

2024-06-15