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罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Cell:通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统,用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能

这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体,使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。

2024-12-26

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Cell子刊:魏文胜团队利用碱基编辑器筛选绘制DNA损伤应答功能元件图谱

该研究通过碱基编辑器筛选,绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

Nature:基因的“偏心”选择!研究揭示为何携带致病基因的人有时无症状

这项研究指出,在某些情况下,细胞似乎会“偏心”,更喜欢使用父母一方的基因拷贝,而让另一方的拷贝失活。

2025-01-07

非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展

研究论文报道了一种名为TBE(Thymine base editor)的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

北京大学最新Science论文:焦宁团队实现对药物和天然产物分子骨架的精准编辑

在这项研究中,焦宁团队通过设计合成非均相铜催化剂,催化 C=C 双键断裂反应,将 C=C 双键两侧的碳原子分别转化为羰基和氰基,从而实现了烯烃类复杂分子到羰基腈的转化。

2025-03-10

Nature Genetics:基因罗盘重新校准,革命性算法突破基因检测"人种天花板"

父母携带但未传给子女的认知相关基因,会通过营造书香环境等方式产生"基因教养效应"。这种隐性遗传力量相当于每年多受0.7年教育,彻底改写"先天VS后天"的二元论争。

2025-03-14