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正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Nat Commun:揭示融合蛋白拦截基因调节子从而诱发儿童癌症的分子机制

来自布法罗大学等机构的科学家们通过研究揭示了融合蛋白如何拦截基因调节子从而刺激儿童癌症的发生。

2024-03-13

广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点

研究者发现PTX诱导TRIM25表达,导致SP1降解,最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物,使SP1在赖氨酸694位点泛素化。

2024-04-11

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

JCO Prec Oncol:结直肠癌基因或许参与到了一系列人类实体瘤的发生中

相关研究结果表明,MUTYH突变或许参与到了比以前已知更为广泛的癌症中。

2024-04-03

中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具

该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA,SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。

2023-11-18

Cell:清华大学李寅青/李丕龙团队揭示基因表达的“保温杯”——具有相分离能力双效应转录因子

这项研究揭示了一类具有相分离能力的dual-action TFs,它们通过选择性地招募转录核心组件,实现其独特的双效转录调节功能。

2024-04-21

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27

Cell Rep:识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法

本文研究结果表明,为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。

2024-04-24

STTT | 中山大学附黄辉团队揭示血小板和亚甲基四氢叶酸还原酶 C677T基因型对叶酸预防脑卒中疗效的影响

本研究旨在通过同时考虑高血压患者的 MTHFR C677T 基因型和血小板活化参数,确定最能从叶酸治疗中获益以降低首次卒中风险的亚群。

2024-05-15