全RNA介导的精准基因写入技术！Cell：我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术
本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子，开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。
2024-07-19
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Cell：科学家识别出与乳腺癌和卵巢癌发生相关的数千种新型基因突变
研究者表示，这项研究结果表明，乳腺癌和卵巢癌的遗传风险并不是一个简单的“是”或“否”的情况，而是存在于基于遗传改变如何影响蛋白质功能的范围内。
2024-10-04
研究表明：不幸的童年经历会通过DNAm刻进基因里！通过改变特定CpG位点的DNAm水平来影响未来的抑郁症状
这项前瞻性纵向研究发现，童年逆境不仅影响我们的心理，还会通过改变DNA甲基化特征，对青少年时期的抑郁症状产生深远的影响。
2024-12-24
Nature子刊：左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构，根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类，并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05
大学池塘中的神奇生物，基因转录规则“与众不同”
DNA就像建筑物的蓝图，它本身不做任何事情但下达必要的指令。为了让基因产生影响，必须先读取DNA，再将其构建成具有物理效应的分子。
2024-07-15
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
大脑里的这个基因调控着你的食欲？！Adv Sci：SH2B1基因在食欲控制与能量平衡调节中起到关键作用
来自密歇根大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肥胖基因影响大脑功能背后的分子机制。
2024-07-24
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10