AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
研究发现水平转移的真核生物基因在原核受体中的功能激活机制
结果表明,具有内含子的不同来源的真核生物基因水平转移至细菌受体后,确实可以在几天内被快速激活功能。这一机制可以概括为内含子终止密码子移除以及内含子介导的翻译重新启动和蛋白互作。
2024-08-06
Nature:科学家成功结合人工智能技术和连接组的潜能来预测大脑细胞的活性
本文研究中,研究人员提出了一种新型策略,该策略能揭示了一种能从链接性测量中产生关于神经回路功能机制的详细假设。
2024-09-19
Cell:樊荣团队开发全球首个临床级福尔马林固定石蜡包埋(FFPE)样本的空间全转录组测序技术
在约2300种已知的人类成熟microRNA中,Patho-DBiT在MALT切片中检测到了1352种microRNA,其映射序列的长度峰值为21个核苷酸,与此类小RNA的已知长度完全一致。
2024-10-04
Nature Medicine | 人工智能与传统技术在IVF胚胎选择中的首次对决:效率提升与临床成效的探索
尽管深度学习在胚胎评估中的应用展示了提高操作效率的潜力,但其在临床妊娠率方面尚未表现出足够的优势,无法取代当前的标准形态学评估方法。
2024-08-14
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
2024-07-18