周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具,有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中,研究团队通过在天使综合征(AS)小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统,成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Nat Immunol:CyTOF技术助力解析适应性免疫反应的动态变化
本研究表明CyTOF是一种强大的工具,可以用于深入解析T细胞反应和TCR 库变化。CyTOF的应用将有助于我们更好地理解免疫系统的复杂性和动态变化,并开发新的免疫治疗方法。
2024-10-01
低DNA用量、无扩增的PacBio建库技术开发成功
LILAP作为三代低DNA输入量的建库方法,在不扩增的前提下将PacBio测序DNA投入量降低至100ng,适用于解析小型生物及其内共生体基因组。
2024-07-25