新技术达成提高药物稳定性+延长治疗效果!Adv Drug Deliv Rev:水凝胶技术或成自身免疫疾病治疗的未来之星
无论是天然的还是合成的水凝胶,都旨在通过调整其功能性特征来增强所装载物质在治疗自身免疫疾病中的疗效。尽管一些材料系统可能难以转化为临床应用,但它们在理解新疗法的作用机制方面仍具有重要价值。
2024-08-28
Genome Biol:杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点
DEMINING框架通过嵌入的深度学习模型DeepDDR,实现了从RNA测序数据中高效、精确地鉴定RNA编辑和DNA突变。
2024-10-16
周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具,有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中,研究团队通过在天使综合征(AS)小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统,成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nat Immunol:CyTOF技术助力解析适应性免疫反应的动态变化
本研究表明CyTOF是一种强大的工具,可以用于深入解析T细胞反应和TCR 库变化。CyTOF的应用将有助于我们更好地理解免疫系统的复杂性和动态变化,并开发新的免疫治疗方法。
2024-10-01
Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16