Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。
2024-03-21
J Adv Res:固定化FGF2衍生肽对间充质干细胞增殖、分化和抗关节炎具有改善作用
该研究发现fgf -2衍生肽FP2是一种有希望的候选肽,可以提高hWJ-MSCs的治疗潜力,特别是在骨和软骨再生方面。
2024-08-11
HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞,成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案,用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞(CiPSC-islets),其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
2024-10-10
Cell:北京大学杜鹏团队通过剪接抑制获得两种新型人全能性干细胞
此项研究首次捕获了一种新型的ZGA-like细胞(ZLC),并成功在体外稳定培养了具有pre-ZGA特征的人全能性干细胞(hTBLC)。
2024-06-09
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07