Nature:王艳丽团队等揭示新型anti-CRISPR蛋白的作用机制
AcrIF25的发现不仅为理解CRISPR-Cas系统的抑制机制提供了新的见解,而且为开发新型的生物技术工具提供了重要的启示。
2024-07-06
历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature Chemical Biology丨张潇雨团队开发新的CRISPR激活筛选方法
FBXO22作为一种E3泛素连接酶,展现了在PROTAC开发中的重要潜力。此外,本研究突显了CRISPR激活筛选在TPD研究中的实用性。
2024-07-09
Nature | 张恒/邓增钦团队联合揭示新型CRISPR–Cas系统的分子功能机制
该研究首次对Ⅶ型CRISPR–Cas系统的功能进行了表征,深入阐明了这一系统独特的组装机制、底物RNA识别和切割模式。
2024-08-16
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。
2023-10-30
全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19