基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点
研究者发现PTX诱导TRIM25表达，导致SP1降解，最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物，使SP1在赖氨酸694位点泛素化。
2024-04-11
临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效
这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现，CD5是一种强大的免疫检查点，能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中，去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。
2024-07-31
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”，靶向非编码序列，清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式，它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源，将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
2023-12-04
Cell：清华大学李寅青/李丕龙团队揭示基因表达的“保温杯”——具有相分离能力双效应转录因子
这项研究揭示了一类具有相分离能力的dual-action TFs，它们通过选择性地招募转录核心组件，实现其独特的双效转录调节功能。
2024-04-21
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Nat Commun | 陈雪梅团队揭示了NAD+帽子修饰参与基因表达调控的新机制
本研究证明，AbTir在细菌体内具有功能——在大肠杆菌中诱导表达AbTir蛋白可抑制细胞生长，显著降低游离NAD+和NAD-RNA的水平。
2024-03-18
Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
2024-04-24