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Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

该研究通过碱基编辑器筛选，绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

这项研究指出，在某些情况下，细胞似乎会“偏心”，更喜欢使用父母一方的基因拷贝，而让另一方的拷贝失活。

2025-01-07

环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

这项研究凸显了纳米编辑巨噬细胞制剂在促进抗肿瘤免疫反应并提高实体瘤疗效方面的关键作用，有望减少患者治疗成本与时间，提高患者可及性，具有广阔的临床应用前景。

2024-10-06

该团队所开发的方法不仅成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备，而且在以pegRNA为模型的测试实验中得到了充分的验证。

2024-10-05

该研究报道了通过优化后的 mitoBE 实现高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型的成果。

2025-01-25

该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口，展示了精准表位编辑技术的潜力，未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。

2024-10-04

该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶（UNG）开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE，可用于直接编辑胸腺嘧啶（T）和直接编辑胞嘧啶（C），扩大了碱基编辑器的目标范围。

2024-06-14

该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。

2024-04-15