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Nature子刊:杨辉/周英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器,可直接高效编辑T和C

该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶(UNG)开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE,可用于直接编辑胸腺嘧啶(T)和直接编辑胞嘧啶(C),扩大了碱基编辑器的目标范围。

2024-06-14

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

Science子刊:突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症

在这项研究中,经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解,恢复时间长,没有观察到不良反应。

2025-03-21

Nature Genetics:基因暗物质觉醒!604个隐形开关改写生命密码

这项耗费数年、分析11亿变异的海量研究告诉我们:基因组中没有"垃圾DNA",只有尚未理解的精密代码。

2025-03-01

Nature Biotechnology:如何解码非编码区的“基因组暗物质”?

研究人员开发了一种基于多物种比对的新型DNA语言模型——GPN-MSA。

2025-01-08

Nature Methods:细胞形态学图谱,解锁基因功能的新钥匙

这一技术的应用前景不仅体现在基础研究的加速推进上,更为解决实际疾病问题和推动新药开发提供了强大的支持。

2025-02-01

NIS-Seq开启基因筛选新纪元

研究人员开发了一种创新技术——核内原位测序,其显著特点在于通过在细胞核内生成亮度极高的测序信号,实现了细胞类型不可知的高密度光学筛选。

2024-12-22

Nature Biotechnology:CRISPR-StAR——破解体内基因筛选瓶颈的全新利器

CRISPR-StAR的出现,标志着CRISPR基因筛选技术向高分辨率、低噪声方向迈出了重要一步,为生命科学和医学领域在复杂体内环境中的基因功能研究开辟了新的可能性。

2024-12-22

周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具,有效缓解天使综合征小鼠模型症状

在该研究中,研究团队通过在天使综合征(AS)小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统,成功实现了UBE3A基因的重新激活。

2024-09-22

研究解析人类基因组小卫星多态性图谱

该研究利用140多个国家和地区的8,222例高深度全基因组测序数据,构建了全球人群VNTR多态性遗传图谱——“女娲”VNTR多态性图谱,解析了VNTR的功能特征,特别是VNTR在基因表达中的调控作用。

2024-12-21