Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Mol Psych：科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现，一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护，且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
2024-01-08
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
NEJM：幽门螺杆菌感染者有这些基因突变，终生患胃癌风险暴增超2倍！
研究者们鉴定了9个胃癌风险基因，其胚系致病性变异与胃癌易感性相关。其中，编码同源重组蛋白的基因发生胚系致病性变异，与幽门螺杆菌感染之间具有很强的相关性。
2023-04-06
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化，这可能会启发新疗法的开发。近期，研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
2023-12-21
研究揭示细胞分裂素快速激活基因表达的分子机制
细胞分裂素（cytokinin）是一种重要的植物激素，在植物的生长发育中扮演着多种角色，包括维持分生组织、促进维管组织分化、调控叶片衰老和促进再生等。
2024-01-17