Mol Psych:科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现,一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护,且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗
该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。
Sci Adv:科学家有望利用皮肤癌基因来治愈人类受损的心脏组织
来自杜克大学等机构的科学家们通过研究发现,一种在皮肤癌中发现的最危险的突变之一或许就能作为修复破碎心脏的新型通路。
新研究揭示在癌症中经常发生突变的KRAS蛋白的秘密弱点
在一项新的研究中,来自西班牙巴塞罗那基因组调控中心和英国维康桑格研究所的研究人员全面确定了蛋白 KRAS 中的变构位点(allosteric site)。这些位点是药物开发中备受追捧的靶点,代表着可被
Nature子刊:戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母,加速菌株快速进化
该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株,并以此为研究对象,通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。
洪佳旭/张川团队开发LYTAC Plus水凝胶平台,同时实现致病蛋白降解和基因沉默
该研究开发了一种LYTAC Plus水凝胶,将siRNA整合到LYTAC中,可同时靶向降解致病蛋白质并沉默相关基因,并在新生血管性老年性黄斑变性(n-AMD)小鼠模型中进行了验证。
Developmental Cell:研究揭示不同的心外膜基因调控程序驱动斑马鱼心脏的发育和再生
近段时间,来自英国牛津大学拉德克利夫医学系的Michael Weinberger教授及团队发现心外膜发育和再生过程中调控蓝图的差异,强调了心脏再生不仅仅是重新激活发育程序。
Ann Intern Med:基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。