NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Nature：促进早期大脑健康生长的基因也可促进成年时的胶质母细胞瘤产生
这一发现验证了一种广泛持有的理论，即肿瘤劫持了基因生长程序，导致成年时期生长失控，并可能为从源头治疗胶质母细胞瘤提供一条新的途径。
2025-01-29
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
中国科学院西双版纳热带植物园植物基因组演化与次生代谢研究组发现，ICE1作为关键的转录激活因子，正向调节QQS的表达，以提高花粉的萌发和活力。
2024-07-18
全RNA介导的精准基因写入技术！Cell：我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术
本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子，开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。
2024-07-19
大学池塘中的神奇生物，基因转录规则“与众不同”
DNA就像建筑物的蓝图，它本身不做任何事情但下达必要的指令。为了让基因产生影响，必须先读取DNA，再将其构建成具有物理效应的分子。
2024-07-15
基因编辑新突破！Cell：AI算法解锁精神疾病遗传密码，精准定位“书中的错乱章节”
这个名为复杂结构变异自动重建算法（ARC-SV）的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。
2024-10-26
刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17