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中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

PNAS:炎性蛋白研究或有望帮助科学家们开发治疗肺动脉高压疾病的新型疗法

本文研究结果表明,将IL-6抑制剂与当前拥有治疗肺动脉高压的药物相结合或能减轻患者的疾病症状并改善患者的生活质量。

2024-05-18

Cell:全面解析转移性癌症中的细菌,为开发新型癌症疗法奠定基础

研究团队惊讶地发现,不仅仅是结直肠癌的转移瘤中含有大量细菌。通常我们认为大多数人类共生细菌生活在肠道中,因此更容易随着结直肠癌的转移而传播到身体的其他部位。

2024-04-11

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

Nature:新研究发现桥接重组酶机制,有望开发下一代可编程基因组设计系统

研究发现了一种DNA重组酶,这种酶利用非编码RNA对目标DNA分子和供体DNA分子进行序列特异性选择,允许用户确定任何所需的基因组目标序列和任何要插入的供体 DNA 分子。

2024-07-17

Sci Adv:让癌细胞饿死的特殊药物——DRP-104靶向疗法为肺癌治疗带来革命性突破

本文临床前研究结果提供了令人信服的证据表明,目前在临床试验中使用的药物DRP-104或能提供一种有希望的方法来治疗携带KEAP1突变所引起肺癌的患者。

2024-05-14

Cell:独特的三维基因组特征为治疗后窝A组室管膜瘤提供潜在的新靶点

在这项研究中,这些作者仔细观察了他们可以称之为 PFA室管膜瘤细胞基因组(细胞中发现的整套 DNA 指令)的“地理位置”。

2024-07-17

CAR-T细胞疗法研究进展(第41期)

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细

2024-02-27

NCB:黄韵/周育斌团队揭示TET2选择性调控DNA去甲基化与基因转录的关键机制

该研究的结果提示破坏TET2凝聚体的形成可以成为血液癌症治疗的新靶点,为相关临床研究提供了新思路和方法。

2024-09-12

Mol Cancer:全基因组CRISPR筛选鉴定酪氨酸蛋白硫转移酶-2作为增强抗pd1功效的靶标

本研究证明了TPST2调节癌细胞对免疫检查点疗法的反应性,并确定TPST2作为增强抗pd1疗效的治疗靶点。该数据表明TPST2在癌症免疫中的新作用,并为基于ICT的联合治疗提供了额外的策略。

2024-09-26