Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nat Commun：识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”，有望帮助开发新型抗衰老疗法
本文研究结果表明，靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略，其或能减缓机体衰老相关表型的发展。
2025-03-14
Sci Adv：对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法
本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制，考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征，其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。
2024-12-26
Cancer Sci：ctDNA监测联合全基因组分析或能有效预测癌症患者的疾病复发和对疗法的反应
研究结果表明，利用OTS试验系统来监测ctDNA或能与CGP数据进行有效结合来预测多种类型癌症患者的治疗结局，这一发现代表着科学家们在个体化精准医疗研究领域向前迈进的巨大一步。
2025-02-08
Physiol Genomics：脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法
研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。
2024-12-29
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12