邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Theranostics：单细胞分析揭示了肝细胞癌中PD-1阻断反应相关的免疫特征
研究表明免疫TMEs在肝癌患者中表现出反应性、无反应性和未治疗的差异，这些差异可能解释了免疫治疗在一些肝癌患者中的低疗效，研究发现这些细胞和分子具有独特的功能，可以靶向增强肝癌患者的免疫治疗效果。
2024-07-26
黄三文院士团队最新Nature论文，敲除两个基因，让番茄更甜，且不影响产量
该研究表明，只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26，就能让番茄更甜，同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。
2024-11-24
相同的基因或能以不同方式来驱动不同类型髓母细胞瘤的发生！
综上，本文研究结果表明，不同的ZIC1突变会以截然相反的方式来影响菱唇区域中的细胞，这就表明，ZIC1在正常和转化的菱唇区域中是一种关键的发育转录调节因子。
2025-01-14
Nature Genetics：基因调控的精准地图：ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元
ChIP-DIP技术的出现，为基因调控的研究打开了一扇全新的大门。通过并行分析多个蛋白质-DNA相互作用，ChIP-DIP不仅显著提高了研究效率，还揭示了基因调控网络的复杂性和动态性。
2024-12-05
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Cell：首个大规模图谱显示基因突变对蛋白在细胞中最终位置的影响
在这项研究中，作者使用了功能强大的显微镜，并通过计算分析填补了视觉分析中的空白，将突变蛋白与正常蛋白的细胞旅程进行了比较。
2024-10-31