在BTKi治疗失败的CLL患者中ORR 70%！
本次麓鹏制药在EHA 2024大会上公布的是该项I期剂量递增和扩展研究（NCT04356846)中R/R CLL/SLL受试者在进一步随访后的疗效和安全性数据更新。
2024-06-17
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
FDA批准首款IDH1/2抑制剂上市，治疗胶质瘤
该研究纳入了331例有残留病变或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤，旨在评估vorasidenib单药治疗残留或复发性IDH突变低级别胶质瘤患者的疗效和安全性。
2024-08-10
Clin Cancer Res：科学家对药物重新定向或有望治疗非小细胞肺癌患者
本文研究结果表明，塞利尼索及多西他赛联合治疗在晚期KRAS突变的非小细胞肺癌患者中的耐受性相对较好，这一疗法体系在TP53野生型病例中能实现良好的疗效。
2024-12-17
西格列他钠治疗MASH II期临床研究入选2024美国肝病年会口头报告
西格列他钠是微芯生物自主研发的全新机制降糖药，也是全球第一个获批治疗2型糖尿病的全PPAR激动剂，已经获批用于成人2型糖尿病患者的血糖控制，可单药服用。
2024-10-20
辉瑞他拉唑帕尼联合恩扎卢胺治疗mCRPC III期研究达到OS终点
2024-10-12
Nat Genet：靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法
本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势，同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。
2024-10-20
J Nanobiotechnology：基于Cu掺杂多多巴胺的纳米系统（DSF@CuPDA-PEGM）用于肿瘤精准治疗
本研究通过氧化聚合和cu螯合合成了负载cu的聚多巴胺（CuPDA），随后用peg -甘露糖修饰（CuPDA- pegm）增强了对glut1过表达癌细胞的靶向能力。
2024-10-30