30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
2024-01-03
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
Cell Stem Cell:重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法,其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白,从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15