Cell：成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来，这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，经过基因修饰后具有相同的功效，但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
2023-10-15
Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
2023-11-08
科学家找到了修复脊髓损伤的关键神经元，并开发出基因疗法
这两篇论文的共同通讯作者 Grégoire Courtine 及其团队此前通过植入脊髓电刺激电极，成功帮助多名完全瘫痪的脊髓损伤人类患者恢复了独立运动能力。
2023-10-18
国家药监局：已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验
10月7日，国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号（医疗卫生类215号）提案答复的函》（以下简称《答复》）。
2023-10-08
Cell：揭示蛋白的固有无序区在染色质调控和基因表达中发挥着核心作用
根据教科书，蛋白的工作原理是折叠成稳定的三维形状，就像乐高积木一样，与其他生物大分子精确配合。然而，蛋白这个“生物学的主力”的形象是不完整的。大约一半的蛋白上都挂着无序的氨基酸
2023-10-16
JCI Insight：引入TSC2基因突变可构建出超级T细胞，有望用于治疗感染和癌症
在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用实验室培育的人类细胞和基因工程小鼠，证实对称为CD8+ T细胞的免疫细胞中的一种特定蛋白进行修饰能够让这些T细胞更加强健，从而有可能为更好
2023-10-16
研究揭示水稻DELLA蛋白抑制基因表达的表观调控新机制
本研究系统解析了DELLA抑制基因表达以及赤霉素快速激活基因转录的染色质修饰基础，揭示了水稻赤霉素信号传递中的表观调控新机制。
2023-09-26
Nature | 罕见基因变化与血液蛋白质之间的联系将影响当前和未来的药物研发工作
一项发表在《自然》杂志上的研究利用英国生物库中50,000多人的数据，揭示了罕见基因变异如何影响人体血浆蛋白，为人类疾病的研究提供了新的见解。研究发现了数千个前所未有的关联，这些关联有助于未来药物的发
2023-10-12