Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。
融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑
众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。
自由漂浮且瞬息即逝的“外星基因”?!Science:细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因,有效抑制病毒复制
Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特:它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。
人类基因组中的隐藏“定时炸弹”!BBI:人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关
本文研究结果表明,HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。
BMC Biol:揭示关键神经发育基因FOXG1的双重作用
这一关于FOXG1基因在转录调控和蛋白质翻译中都发挥作用的发现,提出了有关这一复杂机制进化的重要问题。目前有两种主要假说可能解释了这种双重功能是如何形成的。
Sci Immunol:新型基因研究发现或能助力人类HIV疫苗的开发
研究发现,能表达名为UL18的特异性人类巨细胞病毒基因的恒河猴巨细胞病毒仅能诱发标准反应,因为UL18能与T细胞上的抑制性受体相互作用并阻断其发生重编程。
“守护+贝” 贝瑞基因引领新生儿筛查新纪元
6月28日是国际新生儿筛查日,该节日由国际新生儿筛查协会、国际原发性免疫缺陷患者组织和欧洲免疫缺陷协会共同发起,旨在提示各国更加重视新生儿的健康问题。
Nature | 突破欧洲血统局限:MAGE数据集解锁多种族基因表达奥秘
MAGE项目的开发和分析不仅扩展了我们对人类基因表达和剪接多样性的理解,还为研究人类基因组的进化和功能提供了一个包容性资源。
Nature:发现与神经发育障碍相关的新基因RNU4-2
这一发现建立在曼彻斯特大学和牛津大学共同领导的工作基础之上,旨在了解人类基因组中不直接编码蛋白的DNA上存在的差异的影响,这些DNA因其未知的作用曾被称为“垃圾DNA”。
《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。