Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
磺酸化神经节苷脂寡糖库合成及糖密码解析方面获进展
该研究通过高立体选择性的迭代唾液酸糖苷化方法,模块化高效组装了内侧含不同数目唾液酸修饰的核心寡糖前体,并采用灵活的正交保护基策略进行了定点磺酸化制备核心寡糖。
2024-06-18
Nat Commun丨张勇与阮珏团队合作开发低DNA用量、无扩增的PacBio建库技术LILAP
LILAP作为一种三代低DNA输入量的建库方法,在不扩增的前提下将PacBio测序DNA投入量降低至100 ng,适应于解析小型生物及其内共生体基因组。
2024-07-16
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15