Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Biomaterials : CD40激动剂工程免疫小体调节肿瘤微环境
在这项研究中，研究者开发了免疫小体来共同递送αCD40和RRX来治疗癌症。免疫小体在体内表现出明显的肿瘤积累，并表现出αCD40的持续释放。
2024-07-27
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
袁进教授团队建立工程化外泌体可溶性微针角膜炎症干预新策略
该研究通过构建aT-Exo，靶向抑制角膜碱烧伤引起的炎症反应，促进角膜的修复和再生，结合构建的PVA-MNs实现外泌体的精确和持续角膜递送。
2024-09-19
Nat Commun：工程化干细胞源细胞外囊泡双模式“大显身手”，清扫坏死细胞，助力肝脏新生
研究制备了表达信号调节蛋白α的细胞外囊泡，发现其能阻断CD47增强巨噬细胞吞噬坏死性凋亡肝细胞的能力，还可促进肝脏再生，在多种急性肝衰竭动物模型中疗效显著，为相关疾病治疗提供新策略。
2025-03-05
Nature：解码基因调控——GET模型如何颠覆传统预测方法
该研究旨在从染色质开放性数据和基因序列信息中学习调控规则，实现对基因表达的高精度预测。该模型的推出标志着转录调控研究进入了一个全新的阶段。
2025-01-13