Sci Adv: 致癌基因EVI1通过与CTBP2的可靶向相互作用驱动急性髓系白血病
本研究发现干扰转录因子如EVI1及其辅助因子的蛋白-蛋白界面可以抑制肿瘤生长，并应用于治疗目的。
2024-05-29
Nature Genetics | 多维度解析复杂人类疾病：整合群体遗传学、干细胞生物学与细胞基因组学
hPS细胞作为一种细胞模型，在评估人类遗传变异对不同谱系、发育状态和细胞类型的影响方面显示出巨大的潜力。
2024-05-22
Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28
改写教科书，颠覆中心法则：这种抗病毒防御系统将RNA重写为新基因，产生强大的抗病毒免疫力
这项颠覆性研究表明，DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制，该机制涉及通过非编码RNA（ncRNA）的滚环逆转录来指导DNA的从头合成，并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-05-30
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
Int J Biol Sci: 靶向Smad3信号治疗2型糖尿病和糖尿病肾病
本研究结果表明靶向Smad3可能是一种治疗T2D和T2DN的新方法。重要的是，如果早期给予抗smad3治疗，T2D是可以预防的，在糖尿病前期更有利。
2024-03-29
首次绘制出酵母基因组编码蛋白在完整细胞周期中的精密运动与分布图谱
酵母作为真核生物的理想模型，其独特优势在于能够让我们观测到大规模的生物学过程，这是在其他更简单或更复杂的生物体中难以实现的。通过研究酵母细胞周期，有望深化对人类细胞周期机制的理解。
2024-05-02