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Nature子刊:清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用基因编辑脱靶检测技术

相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术,Tracking-seq不仅展现了高召回率,而且具备很高的检测精确度。

2024-07-05

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

JCI:新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化,从而导致V成骨不全症

V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞,这种突变会导致形成极脆的骨骼。

2024-06-27

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

通用肿瘤预防性纳米疫苗研究获进展

这一利用细胞无限增殖能力的共享表型进行肿瘤共享抗原开发的策略,规避了鉴定单一抗原或抗原组合的繁琐过程,提升了抗原鉴定效率,为广谱肿瘤预防性疫苗研发提供了新思路。

2025-01-11

Nature:利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密

基因调控研究正处于快速发展的前沿,随着技术的不断进步,研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而,该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。

2025-01-17

健康饮食可以跨越基因鸿沟!EJN研究表明:无论遗传风险如何,健康饮食都与男性2糖尿病风险较低直接相关

本研究有力地证明了健康饮食与男性较低的血糖浓度及低风险高血糖症直接相关,且这一关联不受遗传风险高低的影响,为高血糖症的防控提供了新的视角和实践指导。

2024-07-05

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03