NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
JAMA：识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变
研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录，结果发现，大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。
2024-11-10
Science：在哺乳动物的脊髓中发现能够独立于大脑进行运动学习的神经回路
这些结果不仅挑战了运动学习和记忆仅局限于大脑回路的普遍观点，而且研究人员还发现可以操纵脊髓运动回忆，这对于研发旨在改善脊髓损伤后恢复功能的疗法具有极其重大的现实意义。
2024-04-18
Nature：金皞/李梦彤等发现控制身体炎症反应的大脑回路，为自身免疫疾病等药物开发打开新思路
这项研究为大脑如何监测和调节身体生理打开了一扇新窗口。发现控制这种新的大脑回路的方法，可能会为常见的自身免疫性疾病以及神经退行性疾病、长期新冠、移植器官的免疫排斥等疾病带来新疗法。
2024-05-09
MedComm：特殊基因的突变或能通过调节糖酵解通路来破坏T细胞的分化
这项研究强调了代谢灵活性在免疫细胞功能中的重要性，并表明，恢复糖酵解的活性或能增强DOCK8突变个体机体的免疫反应。
2024-10-19
Nature Methods：GPT-4领衔，大语言模型（LLMs）推动基因功能探索新高度
研究发现，LLMs不仅能够提供与现有数据库一致的基因功能描述，还在某些情况下提出了更广泛且合理的生物学解释。
2024-12-13
Nature Methods ：核苷酸转换模型（Nucleotide Transformer, NT）——解锁基因组预测的新纪元
该模型不仅能像阅读文本一样解读DNA序列，还能够预测基因组中的关键功能区域。
2024-12-12