AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
2023-08-25
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
研究团队揭示柑橘属和柑橘亚科植物起源并鉴定调控果实柠檬酸积累的关键基因
柠檬酸及柠檬酸循环是植物最基础代谢产物和能量循环。柑橘是植物界非常有名的果实积累异常高的植物，历史上曾经被用来柠檬酸的生产。
2023-10-05
利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台
几年来，科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明，利用CAR-T细胞靶向实体瘤（如乳腺癌和结肠癌）是特别困难的。
2023-10-16
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生，基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面，由于排斥机制的差异，目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出，靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案，但是这些药物还未能获得FDA批准。
2023-10-15
华人一作：谷歌DeepMind再推出革命性AI工具，预测和表征人类致病基因突变
当然，AlphaMissense距离实际的临床应用还有很大的一段距离要走，AI预测目前在诊断遗传疾病方面的作用还很小，这些工具应该只提供支持性证据将遗传变异与疾病联系起来。
2023-09-22
Nature Genetics：慢性炎症是p53基因突变癌症的驱动因素
该研究还发现了血液干细胞在受到炎症刺激时如何保持其基因组完整性的。他们发现，p53基因突变改变了细胞对其DNA损伤后做出反应的方式，使它们无法有效地修复这些遗传错误，而其中一些错误帮助它们生长得更快，
2023-09-11
研究鉴定出控制小麦籽粒数目和大小的TaSPL17基因
小麦是重要的粮食作物。穗部性状是决定小麦产量的关键因素，增加籽粒同化物的分配对提高小麦产量具有重要的影响。籽粒和其他穗部结构（穗糠）之间遗传关系是决定籽粒同化物分配的重要因素。然而，同化物在小麦籽粒和
2023-09-05