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Science封面:华人学者开发AI模型,学会生命的语言,生成新型CRISPR系统乃至整个基因

该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。

2024-11-23

JAMA Ophthalmol:新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变

lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。

2025-01-29

Cell Biosci:类器官揭示c-JUN基因奥秘

本文研究了c-JUN基因对丘脑发育的影响,通过构建小鼠及人类神经模型,发现c-JUN缺失使小鼠丘脑畸形、神经纤维稀疏,在人类模型中也阻碍神经纤维延伸与丘脑发育,证实其是丘脑发育关键转录调节因子。

2025-01-02

Science:新研究鉴定出一组让有益细菌植物乳杆菌在宿主肠道中成功定植的基因

这些作者开发了一种技术,使他们能够实时观察植物乳杆菌(Lactiplantibacillus plantarum)的单个细胞在果蝇肠道内的壁龛(niche)定植。

2025-01-05

Cancer Immunol Res:恢复耗竭免疫细胞的功能或有望帮助开发新型靶向性癌症疗法

本文研究结果揭示了IL-3介导的细胞毒性T淋巴细胞-嗜碱粒细胞串扰在调节机体抗肿瘤免疫力中的关键作用,同时还表明,利用IL3或能作为一种有希望的手段来优化并增强癌症免疫疗法的疗效。

2024-06-21

Pharmacological Research:DNMT2/TRDMT1的生物学功能、分子途径及药效性

本文就DNMT2/TRDMT1的时空表达模式和翻译后修饰的研究进展作一综述,并对底物特性、催化识别机制、DNMT2/TRDMT1相关基因或蛋白、药理应用和抑制剂开发等方面的研究进展作一综述。

2024-06-21

Nature:科学家识别出能将大脑功能和结构与机体行为和健康之间联系在一起的新型研究策略

本文研究结果或能为科学家们提高全脑关联性研究可重复性的研究设计提供一定的指导。

2024-12-14

Nat Chem Biol : 魏文胜团队实现蛋白质组中丝氨酸、苏氨酸和酪氨酸位点的功能解析

氨基酸是组成蛋白质的基本单位,其突变可以通过多种方式影响蛋白质功能,进而影响细胞生存和多种疾病的发生发展。此前研究已证明,使用碱基编辑器进行内源性氨基酸替换,并结合细胞筛选来大规模研究其功能的可行性

2024-10-09

Nature子刊:傅阳心/彭华团队开发双功能抗癌融合蛋白,在清除Treg的同时激活CD8+T细胞

通过以上设计构建的融合蛋白在小鼠体内展示出清除Treg,同时激活CD8+T的双功能特性。相比于单独的细胞因子,融合蛋白展示出良好的安全性和有效性,为下一代融合蛋白药物提供了全新的设计思路。

2024-12-05

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09